Nouvelles de la Recherche:
1.Amyotrophie spinale(SMA):
démarrage d’un essai du RG7800 chez des patients:
PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié en novembre 2014 le démarrage d’un essai visant à évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation de doses multiples du RG7800 dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cet essai de phase Ib/IIa, randomisé, contrôlé, mené par les sociétés PTC Therapeutics, Roche et la SMA Foundation, va concerner 48 enfants et adultes atteints de SMA qui seront traités par le RG7800 pendant 12 semaines.
Cela fait suite aux résultats encourageants du RG7800 qui avait été bien toléré chez des volontaires sains à toutes les doses testées.
Le RG7800:
Il s’agit d’une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et autres tissus, la production de protéine SMN en modifiant la maturation de l’ARN messager deSMN2 et en favorisant la réintégration de l’exon 7.
2.SMA : démarrage d’une phase III de l’ISIS-SMNRx chez des enfants
Un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx démarre chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, âgés de 2 à 12 ans.
La société ISIS Pharmaceuticals vient de démarrer, aux États-Unis, un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx - un oligonucléotide antisens qui agit sur la maturation du gène SMN2 - chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA)âgés de 2 à 12 ans, capables de s’assoir sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche. Cet essai, appelé CHERISH, randomisé, contrôlé, en double-aveugle, vise à évaluer la sécurité d’utilisation et l'efficacité clinique d’une administration intrathécale (dans le liquide qui entoure la moelle épinière) d’ISIS-SMNRx chez 117 enfants atteints de SMA. Il se déroulera aussi en Asie du Pacifique, au Canada et en Europe.
Un autre essai de phase III de l’ISIS-SMNRx, appelé ENDEAR, a démarré en août 2014 chez 111 nourrissons atteints de SMA, âgés de moins de 7 mois. Ces essais font suite aux résultats encourageants de 2 essais de phase II de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez 20 nourrissons et 32 enfants respectivement, qui avaient été présentés en octobre 2014 à la World Muscle Socie